白颠疯图 https://m-mip.39.net/zl/mipso_5813045.html八年前，9岁的KaitlynDorman（下文简称凯特琳）不幸患上癌症，这个花季女孩先后经历了瘫痪，视力模糊。。每天只能依靠轮椅在一楼活动。
几个月后，使用实验性药物治疗将凯特琳的肿瘤从核桃的大小缩小到一粒米的大小，她的行动力和视力都恢复了正常。
经过八年的治疗，现年她已经17岁，既可以正常走路，也可以看清楚。她正在度过高中的最后几个月，她已经收到了世界顶级音乐学府--波士顿伯克利音乐学院大学录取通知书，可以学习她最爱的钢琴和作曲。
噩梦降临。。
天赋异禀的凯特琳在五岁时就是一名小小的钢琴演奏家。
“一切开始于早上醒来时我的左手出现颤抖，”凯特琳回忆说，
很快，凯特琳被诊断出大脑中有一个肿瘤，一种称为低级别的胶质瘤。这是儿童中最常见的肿瘤类型之一。
根据美国癌症协会的数据，它约占儿童脑肿瘤的五分之一。凯特琳罹患的是胶质瘤的一种亚型--星形细胞瘤，这种肿瘤的预后很好，大约95％的患有星形细胞瘤的儿童在诊断后至少存活五年。
但肿瘤带来的副作用会严重影响孩子的正常生活，比如肿瘤会压迫视神经或大脑其他部位，导致一些患者失明，出现平衡问题或发展其他残疾，如果肿瘤不退缩，这种问题将终身存在。
凯特琳就出现了左侧身体瘫痪，她无法再弹钢琴，也无法正常行走。
逆转精准治疗让她“临床治愈”
最初，医生让她接受标准的化疗方案，但她的肿瘤抵抗一线化疗，仍在不断生长。
于是，医生让凯特琳参加了一项临床试验。
凯特琳接受的治疗方法就是所谓的靶向治疗-使用一种仅适用于某些患者的药物攻击特定的肿瘤生长因子，但不是对患有同一种肿瘤的所有患者都有效。医生说，这种高度量身定制的治疗方法是癌症治疗的未来。
凯特琳参加的这项研究，使用的药物是依维莫斯。
这并不是什么新药，依维莫斯是一种由瑞士诺华开发的mTOR抑制剂，通过抑制癌细胞生长所需的蛋白质起作用。已被FDA批准用于成人防止器官移植的排斥和治疗一些癌症患者以及肾癌等癌症。
但值得一提的是，由于存活率高，世界范围内对儿童低级别胶质瘤的研究很少，这种药虽然早已上市，却没有相关研究。
这是第一次证实了依维莫司在患有低级别胶质瘤的儿科患者中的安全性，并发现一些患者对该药有反应。
幸运的是，约翰霍普金斯Kimmel癌症中心儿科肿瘤学副教授Raabe说：凯特琳已经被“临床治愈”，肿瘤不会再回来了！
外人永远不会知道凯特琳曾经双腿和双臂瘫痪。她恢复了视力和活动能力-尤其是她的手指。
她现在在一个名为Psychosomatic的乐队中演奏，编写和录制歌曲，并且正在制作迷你专辑。很多大学已经注意到凯特琳的音乐天赋，纷纷抛来橄榄枝，其中包括来自波士顿伯克利音乐学院的录取通知书。
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由于凯特琳在试验中是所有患者中反应最好的，研究人员希望在后续研究依维莫司时能够复制她的结果。
还有很多患者没那么幸运。虽然他们的肿瘤停止生长，但它们通常不会缩小，使患者永久性残疾。许多此类肿瘤由于其在大脑中的微妙位置而无法治疗，比如视神经会合，小脑或像凯特琳一样在脑干中。
这是首批针对低级别脑肿瘤患儿进行检测的靶向疗法之一，该试验为其他针对儿童低级别胶质瘤药物试验奠定了基础。
因为是新疗法，研究人员还没有记录到依维莫司可能产生的长期副作用，但给低级别星形细胞瘤患儿的最大希望是让他们拥有正常的童年和正常的未来。
在一项后续试验中，太平洋儿科神经肿瘤学联合会的研究人员正在研究患者的脑组织，以确定哪种药物是基于肿瘤生物学的最佳候选药物。
霍普金斯大学和全国各地的研究人员正在进行该药物的另一项试验，希望从凯特琳的结果中获知更多的信息，想知道如何使该项治疗对其他小儿脑肿瘤更有效。我们期待这款药物能给儿童胶质瘤患者带来更多的生存希望。
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神经系统肿瘤专家推荐
PATRICKY.WEN丹娜法伯--医院
神经肿瘤学中心主任
擅长专科：脑瘤、脊髓肿瘤、脑室膜瘤、伴癌综合征、神经胶质瘤、脑膜瘤。
参考资料：
