儿童肿瘤是所有家庭的痛，而其中的儿童脑瘤更是让父母感到无助和绝望。和儿童常见的白血病和淋巴瘤相比，脑瘤的进展速度极快，并且在早期就会沿大脑中的白质蔓延，很难确定肿瘤实际扩散的程度，这意味着要想完全切除几乎是不可能的。更不幸的是，大脑存在一层血-脑屏障，一般的药物难以到达，近三十年来没有一款新药获批，因此儿童肿瘤患儿的家庭常常陷入绝境。在全球儿童脑肿瘤呈高发趋势的今天，迫切的需要救命的新药物。
近期，美国上市的一款入脑效果良好，并且能够治疗脑瘤在内的25类恶性肿瘤的传奇抗癌药物给大家带来了新的希望。
新型抗肿瘤药物让四岁女孩重回正常生活在年美国癌症研究协会（AACR）上，四岁脑瘤女孩卡姆登（Camden）的父母接受采访时说，从医生告诉我们孩子只剩下3~6个月的生命，到肿瘤从卡姆登体内全部消失，这一切都要感谢一款新型的抗肿瘤药物临床试验。
四岁，即将绽放的生命面临死亡
年夏天，4岁的卡姆登准备入睡的时候突然感到很不舒服，整夜都在反复的呕吐，她的父母以为只是晚餐过量引起的。然而第二天早上，他们发现卡姆登情绪低落，反应迟钝，身体僵硬...这和他们平常充满活力，爱唱爱跳的女儿反差太明显了，医院做全面的检查。
两周后，他们等来了晴天霹雳。医生告诉他们，卡姆登呕吐的原因是因为脑部有肿瘤，而且是恶性程度非常高的高级神经胶质瘤，生存期只有3~6个月。如果接受全脑放疗生存期可能会延长一年，但是想到严重的副作用，卡姆登的父母拒绝了这种对于四岁女孩来说过于残酷的治疗方式。
治疗成功！新型抗癌药物将肿瘤在三个月内清除
当然，天底下没有任何父母会放弃可以挽救孩子的机会，卡姆登的父母开始寻找各大知名的儿童肿瘤专家，寻求更好的治疗方式，在医生的建议下，他们为卡姆登做了基因检测，同时，他们在考虑一项临床试验，这项试验会先做手术切除肿瘤，之后进行放化疗和干细胞治疗，医生说，这会给卡姆登增加10%的生存机会。
就在卡姆登即将接受大手术前的72小时，美医院医院的儿童神经肿瘤科医生打来电话，兴奋的告诉卡姆登的父母，基因检测结果显示卡姆登存在一种称为ROS1融合蛋白突变，有一项新药的临床试验正在测试专门针对ROS1融合的实体肿瘤，这款药物当时的代号为RXDX-，治疗需要每天服用两次药物，持续三年。治疗计划听起来太简单了，卡姆登的父母简直不敢相信。
现在，卡姆登已经服用RXDX-两年了，在治疗前，MRI显示她的脑部有三个明显的肿瘤，在开始服用这种“神奇”的药物三个月内，这三个肿瘤就消失了，而且没有再复发的迹象。
卡姆登服用药物的过程中出现了两种比较明显的副作用，体重增加和骨质脆弱，容易出现骨折。但是卡姆登的父母仍然非常感激这款药物让卡姆登可以正常的充实的生活，他们希望所有人知道这样一款能够战胜致命癌症的药物已经问世了！
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